Nusinersen (CAS 1258984-36-9) é o primeiro medicamento oligonucleotídeo antisense (ASO) aprovado no mundo para atrofia muscular espinhal (SMA), com aprovação da FDA para nusinersen para aplicação clínica. Administrado por injeção intratecal, ele tem como alvo e modula o splicing do gene SMN2 para promover a síntese completa da proteína SMN e melhorar a função dos neurônios motores. É adequado para pacientes com AME de todas as idades e tipos, oferecendo uma opção terapêutica vital para doenças genéticas raras.
Especificações Técnicas
|
Nome do produto |
Nusinersen |
|
Sinônimos |
Pó Nusinersen, API Nusinersen |
|
Características |
Um pó liofilizado-branco ou esbranquiçado |
|
Número CAS |
1258984-36-9 |
|
Ensaio |
Maior ou igual a 99,0% (HPLC, sujeito ao COA) |
|
Fórmula |
C234H340N61O128P17S17 |
|
Pacote |
Pacote Técnico |
|
Armazenar |
1. Armazenar API (Pó) congelado a -20 graus, hermeticamente fechado, seco e protegido da luz; o armazenamento sob nitrogênio é recomendado. Solução: estável por 6 meses a -80 graus; 1 mês a -20 graus. 2.Injeção (SPINRAZA) Armazenar refrigerado a 2–8 graus, protegido da luz na embalagem original; não congele. Estável por até 14 dias a menos ou igual a 30 graus; até 30 horas a menos ou igual a 25 graus após a remoção da embalagem. |
|
Estrutura |
|
A API Nusinersen é uma matéria-prima de oligonucleotídeo antisense altamente específica para tratamento de doenças raras, usada principalmente em pesquisa e desenvolvimento clínico de terapias para SMA e servindo como produto principal em medicamentos para doenças raras direcionados ao RNA. A forma de ácido livre do pó de nusinersen difere distintamente de sua forma de sal nas propriedades físico-químicas, permitindo a regulação precisa do splicing de mRNA de SMN2 para produzir eficientemente a proteína SMN funcional e apoiar o tratamento clínico de SMA. Como um dos fabricantes confiáveis de nusinersen na China, fornecemos suporte confiável de matéria-prima.
Recursos do produto
Adotando tecnologias avançadas de síntese e purificação de oligonucleotídeos, a API nusinersen atinge uma pureza maior ou igual a 99,0% (HPLC), em conformidade com os padrões-de API de nível farmacêutico com impurezas estritamente controladas, garantindo segurança para uso clínico.
Como medicamento ASO, o nusinersen (CAS 1258984-36-9) liga-se especificamente ao mRNA do gene SMN2, regulando com precisão o splicing para gerar a proteína SMN funcional completa e melhorando fundamentalmente a progressão patológica da SMA.
Este produto é um pó liofilizado branco a{0}}esbranquiçado com estrutura estável, exigindo armazenamento a -20 graus em uma condição selada-à prova de luz para reter a atividade a longo prazo, combinando a produção de preparação e os processos de administração intratecal.
Essa matéria-prima apoia o desenvolvimento de terapias para pacientes com AME de todas as idades e subtipos, fornecendo planos de tratamento-de longo prazo para pacientes com doenças raras. Isso oferece amplo valor clínico e de mercado.
Controle de qualidade-de ciclo completo e qualidade consistente
Controle completo-de rastreabilidade do processo
Estabelecemos um sistema-completo de rastreabilidade de qualidade da cadeia, desde a alimentação da matéria-prima até a liberação do pó nusinersen, com COA completo para cada lote e monitoramento-em tempo real dos principais processos para garantir qualidade verificável.
Conformidade estrita com padrões
De acordo com as especificações de qualidade da ICH e da API farmacêutica, são realizados testes multi{0}dimensionais (pureza de HPLC, impurezas, umidade etc.). O API Nusinersen mantém uma pureza estável maior ou igual a 99,0%, com impurezas muito abaixo dos limites da farmacopeia para atender aos padrões farmacêuticos globais.
Otimização Contínua do Sistema de Qualidade
Contando com plataformas de produção maduras e auditorias regulares de qualidade, otimizamos continuamente processos e métodos de teste para garantir consistência-a{1}}lote de nusinersen (CAS 1258984-36-9), fornecendo aos clientes um fornecimento estável de matéria-prima a longo prazo.
Cenários de aplicação
Nusinersen (CAS 1258984-36-9), a primeira matéria-prima direcionada do mundo para SMA, apresenta regulação precisa de RNA e possui valor fundamental no diagnóstico de doenças raras, tratamento e pesquisa e desenvolvimento de medicamentos.
Matéria-prima essencial para terapia clínica:Como principal API do Spinraza, ele é usado para preparar preparações intratecais, fornecendo tratamento direcionado para pacientes com AME de todas as idades e subtipos para melhorar a função motora.
Plataforma de P&D de medicamentos para doenças raras
Como produto de referência da ASO, ele oferece referências de processo e verificação de mecanismo para medicamentos semelhantes direcionados-de RNA, impulsionando o avanço das tecnologias de tratamento de doenças raras.
Transportadora para Desenvolvimento de Processo de Formulação
Com propriedades estáveis de pó liofilizado, otimiza formulações de medicamentos e sistemas de entrega ASO, explorando rotas de administração mais convenientes para melhorar a adesão do paciente.
Ferramenta para pesquisa científica e básica
É amplamente utilizado na patogênese da SMA e na pesquisa da função da proteína SMN, apoiando os cientistas na análise de mecanismos patológicos e na exploração de novos alvos e terapias.
Suporte à cadeia de suprimentos global
Fornecemos API de grau farmacêutico-de alta pureza para empresas farmacêuticas globais, garantindo a produção em grande-escala de medicamentos SMA como fornecedores profissionais de nusinersen na China.
Embalagem e Transporte
Nusinersen (CAS 1258984-36-9), uma API ASO de nível farmacêutico altamente ativa, é embalada e transportada em estrita conformidade com os padrões da cadeia de frio para proteger totalmente a atividade e a estabilidade do produto. Especificamente da seguinte forma:
Embalagem protetora personalizada
São usados sacos de papel alumínio-à prova de luz-de grau farmacêutico com selagem a vácuo, tampões à prova de umidade-e recipientes de gelo seco, adaptando-se ao armazenamento a -20 graus para isolar luz, umidade e flutuações de temperatura.
Logística de-cadeia de temperatura-frio-totalmente controlada
Uma rede completa-de monitoramento de temperatura de link é criada, com monitoramento-de temperatura em tempo real durante a entrega para manter a API nusinersen a -20 graus e evitar riscos de qualidade.
Armazenamento e transporte internacional em conformidade
Em estrita conformidade com os regulamentos internacionais de transporte da API e os requisitos de declaração alfandegária, registros e documentos completos de temperatura são fornecidos para uma entrega global segura.
Adaptação flexível de especificações
Planos de embalagens e sub{1}}especificações personalizadas estão disponíveis para nusinersen personalizados, ajustados para atender às necessidades de P&D e produção em diferentes escalas.
Nossas vantagens
Capacidade de produção estável
Com linhas de produção maduras em grande-escala, garantimos fornecimento estável-de longo prazo de nusinersen em estoque com qualidade de lote consistente para pesquisa e desenvolvimento e produção industrial.
Controle de qualidade-de alto padrão
A inspeção de qualidade rigorosa-do processo completo garante que os índices de pureza e impureza do pó de nusinersen atendam aos padrões farmacêuticos internacionais para produtos seguros e confiáveis.
Suporte Técnico Personalizado
Equipes profissionais fornecem serviços personalizados de síntese e sub{0}}embalagem com resposta rápida e documentos técnicos completos para acelerar o andamento do projeto.
Logística Segura e Eficiente
O transporte profissional-da cadeia de frio com controle de temperatura rastreável garante uma entrega global eficiente, oferecendo aos clientes uma experiência de compra-descomplicada.
Perguntas frequentes
Nusinersen (CAS 1258984-36-9) é produzido com síntese madura e rigoroso controle de qualidade, apresentando alta pureza e consistência de lote para pesquisa e desenvolvimento em aplicações industriais. Apoia o desenvolvimento de medicamentos SMA, a otimização de formulações e a preparação em larga escala, apoiando a medicina de precisão. Como fornecedor de nusinersen fabricado na China, oferecemos pó de nusinersen a granel e fornecemos soluções para acelerar projetos de medicamentos para doenças raras. Os clientes podem comprar nusinersen conosco, e uma amostra grátis de nusinersen está disponível para avaliação mediante solicitação.
Tag: Nusinersen, Atrofia Muscular Espinhal
